2018年11月26日，南方科技大學賀建奎教授宣布，一對雙胞胎基因編輯嬰兒在中國誕生。賀教授的基因編輯雙胞胎，是通過對人類的CCR5 基因進行敲除（knock out），從而獲得對艾滋病（HIV）病毒免疫的能力。消息一經發(fā)布，即在國內和引起了軒然大波- 11月26日，122位科學家發(fā)聯合聲明：強烈譴責“基因編輯嬰兒” ！同日，國家衛(wèi)健委回應“基因編輯嬰兒”：認真調查核實，依法依規(guī)處理?！?br />
賀建奎副教授（來源：南方科技大學）
什么是基因編輯？為什么基因編輯會引起如此大的反響？接下來筆者就帶你進入基因的神秘世界并對它做詳細的介紹。
自從孟德爾開創(chuàng)了遺傳學之后，人類對于生命的認識正式進入了微觀時代。1953年，沃森和克里克發(fā)現了DNA雙螺旋的結構，開啟了分子生物學時代。隨著中心法則的確立，生命的奧秘被進一步地展示在人來的眼前。DNA自我復制DNA，DNA轉錄合成RNA，RNA翻譯合成蛋白質。后來的各種基因科學的研究，只不過是對中心法則的完善和補充。
上世紀80年代，隨著DNA內切酶和聚合酶的陸續(xù)發(fā)現，基因編輯技術也隨之拉開了序幕?？茖W家借助各種特異性的酶，對目標基因進行“編輯”，實現對特定DNA片段的敲除、加入等。CRISPR/Cas9是的新一代的基因編輯技術，它通過對預設的DNA位點進行切割，造成DNA雙鏈斷裂，從而啟動細胞內的修復機制，主要包括兩種途徑：1. 低保真性的非同源末端連接途徑（NHEJ）。這種修復非常容易發(fā)生錯誤，導致修復后發(fā)生堿基缺失或插入，從而造成突變，達到基因敲除（knock out）的目的。2. DNA同源修復（HR），這種基于同源重組的修復保真性高，但發(fā)生概率低。如果提供外源修復模板，靶向核酸酶對DNA的剪切可以將同源重組發(fā)生的概率提高約1000倍。從而實現基因組的編輯。賀建奎的實驗就是通過CRISPR/Cas9對CCR5進行了敲除（knock out）。
目前人類對于基因遺傳信息的研究還處在初級階段，對于基因組所隱藏的巨量遺傳信息，只是了解了冰山一角，還有很多的問題沒有解決。在受精卵階段進行的基因編輯，會讓基因組產生不可逆的變化。因此，是否會帶來新的遺傳問題誰也無法確認。這也是醫(yī)學倫理學對此進行反對的主要原因。
基因編輯的另一種形式是轉基因技術。也就是通過人工方法將特定的基因片段轉入特定生物中，重組到該生物本身的基因組中。該技術可以使重組生物獲得人們所期望的新性狀，培育出新品種。目前轉基因技術主要應用在藥物、食品等領域。轉基因技術所引起的爭議更多，例如轉基因水稻、黃金大米等事件。目前國內取得安全證書并被批準商業(yè)化種植的作物僅僅包含棉花和番木瓜。
除了敲除（knock out），還有一種技術可以干擾到基因的正常運行，那就是RNA干擾（敲低，knock down）。我們知道，蛋白質才是參與生命現象的直接對象。根據中心法則DNA——RNA——蛋白質這一過程，如果我們人為地將RNA這一步驟消除，那么就可以在不破壞基因組的情況下，阻斷蛋白質的產生。實施RNA干擾的方法主要由以下兩種：1. 在轉錄時通過DNA修飾或染色體異染色質化等使DNA不能正常轉錄；2.對信使RNA（mRNA）序列進行特異性的降解。這一技術的出現，對于病毒性疾病的防止起到了積極的作用。
參考文章：
《追問「世界*艾滋病免疫基因編輯嬰兒」》，丁香園2018-11-26
《中國醫(yī)學科學院關于基因編輯嬰兒出生事件的聲明》，中華人民共和國國家衛(wèi)生健康委員會2018-11-28
《質疑or理解？賀建奎在港公開發(fā)言一小時》，儀器信息網 2018/11/28
關鍵詞：基因編輯 敲除 CRISPR/Cas9 轉基因 敲低 RNA干擾 CCR5
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